Se describe un ensayo clínico doble ciego, con grupo paralelo, multicéntrico (14 centros médicos de Estados Unidos) en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial gravedad moderada (CVF 45-80%) relacionada con esclerodermia. Los pacientes se asignaron al azar a mofetil micofenolato (MMF) 1500 mg dos veces al día durante 24 meses o ciclofosfamida oral 2.0 mg/kg/día durante 12 meses seguido de placebo durante 12 meses. El criterio primario de valoración fue el cambio en la CVF como un porcentaje del valor normal previsto (CVF% previsto) en el transcurso de 24 meses; el mismo se evaluó en un análisis de intención de tratar. 

De los 126 pacientes (MMF n= 63 y ciclofosfamida n= 63) incluidos en el análisis final el CVF% previsto ajustado mejoró desde el inicio hasta los 24 meses un 2.19% en el grupo MMF y 2.88% en el grupo ciclofosfamida. El curso del CVF% no difirió significativamente entre los dos grupos de tratamiento. La incidencia de efectos adversos significativos fue inferior en el grupo MMF, así como la tasa de abandonos y fallecimientos (7 versus 15%). Se observaron mejorías en las condiciones cutáneas y la disnea, lo cual sugeriría un efecto sistémico de ambos fármacos.

Comentarios y conclusión

Se observó en este estudio una mejoría leve pero significativa de la CVF% en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial relacionada con la esclerodermia, tratados con MMF o ciclofosfamida. Si bien, MMF no superó en eficacia a la ciclofosfamida, resultó mejor tolerado y con menor toxicidad lo cual redundó en una menor tasa de abandonos y fallecimientos. Los autores concluyen que estos resultados sustentan el uso clínico de MMF y ciclofosfamida oral para tratar pacientes con enfermedad pulmonar intersticial relacionada con la esclerodermia.

Acceso al resumen

Tashkin DP, Roth MD, Clements PJ, et al. Mycophenolate mofetil versus oral cyclophosphamide in scleroderma-related interstitial lung disease (SLS II): a randomised controlled, double-blind, parallel group trial. Lancet Respir Med. 2016;4(9):708-19.