Desde la identificación de las mutaciones del gen codificador de la proteína CFTR como las responsables de la fibrosis quística, la terapia génica ha estado en el foco de los desarrollos terapéuticos.

Un trabajo recientemente publicado en la revista científica The Lancet Respiratory Medicine reveló los esperanzadores resultados de un ensayo clínico basado en la aplicación de terapia génica al tratamiento de la fibrosis quística (FQ). Esta técnica innovadora consiste en cambiar el gen defectuoso utilizando moléculas de ADN inhaladas que entregan una copia normal de dicho gen en las células pulmonares.

El estudio, llevado a cabo en Reino Unido, incluyó 136 pacientes mayores de 12 años. Los pacientes inhalaron moléculas de ADN con la copia “sana” del gen CFTR envuelta en esferas lipídicas una vez al mes durante un año.

Transcurrido un año de tratamiento se notó una mejoría de la función pulmonar, aunque con una diferencia modesta en comparación con los pacientes que recibieron placebo. Además, en algunos pacientes funcionó mejor que en otros.

Los resultados son esperanzadores, pero aún no es tiempo de considerar la terapia génica como un tratamiento viable para su uso en la práctica clínica.