Desde la identificación de las mutaciones del gen codificador de la proteína CFTR como las responsables de la fibrosis quística, la terapia génica ha estado en el foco de los desarrollos terapéuticos.

 

Un trabajo recientemente publicado en la revista científica The Lancet Respiratory Medicine reveló los esperanzadores resultados de un ensayo clínico basado en la aplicación de terapia génica al tratamiento de la fibrosis quística (FQ). Esta técnica innovadora consiste en cambiar el gen defectuoso utilizando moléculas de ADN inhaladas que entregan una copia normal de dicho gen en las células pulmonares.

En los últimos 20 años las investigaciones  han contribuido a la prolongar el tiempo y calidad de la sobrevida de los pacientes con fibrosis quística. No obstante  la eficacia del tratamiento depende, en gran medida, de la constancia y disciplina del paciente para cumplir con un régimen de revisiones y controles periódicos.

  1. ¿Cómo se manifiesta clínicamente?
  2. Bronquiectasia

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